基本信息
| 登记号 | CTR20211446 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 沈虎 | 首次公示信息日期 | 2021-07-15 |
| 申请人名称 | 成都蓉生药业有限责任公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20211446 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 12岁以下重型血友病A | ||
| 试验专业题目 | 评价重组人凝血因子Ⅷ在经治疗儿童重型血友病A患者中预防治疗的有效性和安全性及药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ在儿童重型血友病A患者中的安全性和有效性研究 | ||
| 试验方案编号 | RS-rFⅧ-03 | 方案最新版本号 | 第 2.0 版 |
| 版本日期: | 2022-03-09 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 沈虎 | 联系人座机 | 028-84418152 | 联系人手机号 | 18011432530 |
| 联系人Email | shenhu@sinopharm.com | 联系人邮政地址 | 四川省-成都市-高新区起步园科园南路7号 | 联系人邮编 | 610041 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评价12岁以下经治疗的重型血友病A患儿给予注射用重组人凝血因子Ⅷ制剂进行预防治疗的有效性和安全性。 次要目的：观察注射用重组人凝血因子Ⅷ在12岁以下经治疗的重型血友病A患儿中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。 探索性目的：1）探索注射用重组人凝血因子Ⅷ个体化用药方法。2）探索性观察围手术期的重型血友病A患儿使用注射用重组人凝血因子Ⅷ的疗效。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 年龄＜12周岁（以知情同意书签署日期与户口本出生日期间隔日期计算）； 2 临床确诊为重型血友病A患儿（重型定义为：筛选期或既往有检测结果证实的凝血因子Ⅷ活性＜1%）； 3 对于＜6周岁的患者，曾接受FⅧ治疗且给药暴露日应大于50E Ds； 对于≥6周岁的患者，曾接受FⅧ治疗且给药暴露日大于75 EDs； 4 可纳入择期手术的受试者，但需研究者确认研究中心具备相应条件方可纳入； 5 8周岁以下受试者经其法定监护人同意签署知情同意书；8至12周岁受试者本人及其监护人同意并自愿签署知情同意书。 | ||
| 排除标准 | 1 对重组人凝血因子Ⅷ制剂任何成分（包括鼠类或仓鼠蛋白等）过敏且不能耐受者； 2 合并血友病A以外的其他确诊的出血性疾病（尤其关注血管性血友病等）； 3 合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，或合并有严重的其他系统性疾病，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）； 4 伴随疾病： a) 有明显的精神障碍、癫痫患者； b) 重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）且需要输血的患者； c) 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全3级以上、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg或舒张压≥100 mmHg）。 5 既往曾有颅内出血并存在严重后遗症者； 6 既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑梗塞）或深静脉血栓史。 7 筛选期经Nijmegen改良的Bethesda法检测FⅧ抑制物滴度≥0.6BU/ml或有确诊的FⅧ抑制物史及抑制物家族史； 8 人类免疫缺陷病毒抗体（艾滋病毒）阳性的患者； 9 实验室检查：明显的肝肾功能损伤：ALT或AST＞2×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞1.5×ULN；血小板计数＜80×109/L； 10 首次给药前72小时内使用过其他治疗血友病A的药物，包括重组FⅧ、血源性FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆、DDAVP； 11 首次给药前7天内使用过系统性免疫调节药物（如皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子）； 12 首次给药前14天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗； 13 筛选前1个月内参加过其他临床试验者； 14 研究者判定不适宜参加的受试者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 英文通用名:Recombinant Coagulation Factor Ⅷ for Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂（无菌粉末） 规格:1000IU/瓶 用法用量:用法：在无菌操作下，按标示量（4 ml）使用室温生理盐水复溶冻干粉后，进行静脉注射给药。给药速度的确定以患者舒适为宜，最快不应超过10 ml/分钟，单次给药应在5分钟内完成注射。 PK研究用量：50IU/Kg 用药时程:PK研究为单次给药 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 英文通用名:Recombinant Coagulation Factor Ⅷ for Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂（无菌粉末） 规格:1000IU/瓶 用法用量:用法：在无菌操作下，按标示量（4 ml）使用室温生理盐水复溶冻干粉后，进行静脉注射给药。给药速度的确定以患者舒适为宜，最快不应超过10 ml/分钟，单次给药应在5分钟内完成注射。 预防用量：每剂25~40 IU/kg，隔天给药或每周给药3次 用药时程:预防治疗9个月，隔天一次或每周3次 3 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 英文通用名:Recombinant Coagulation Factor Ⅷ for Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂（无菌粉末） 规格:1000IU/瓶 用法用量:用法：在无菌操作下，按标示量（4 ml）使用室温生理盐水复溶冻干粉后，进行静脉注射给药。给药速度的确定以患者舒适为宜，最快不应超过10 ml/分钟，单次给药应在5分钟内完成注射。 PK研究用量：50IU/Kg。 预防用量：每剂25~40 IU/kg，隔天给药或每周给药3次 用药时程:PK研究为单次给药； 预防治疗9个月，隔天一次或每周3次 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 英文通用名:无 商品名称:NA 剂型:无 规格:无 用法用量:无 用药时程:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 6个月标准预防治疗期的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR） 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 6个月标准预防治疗期的年化关节出血率（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR） 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 2 标准预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（Haemophilia Joint Health Score, HJHS）评分的比较 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 3 标准预防治疗期前后靶关节数的比较； 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 4 标准预防治疗期前后的生活质量评分（加拿大血友病儿童生活质量评估工具， CHO-KLAT）的比较 首次用药至标准预防6个月 有效性指标+安全性指标 5 标准预防治疗期，若出现突破性出血，突破性出血原因和突破性出血事件期间的重组人凝血因子Ⅷ用药次数和用药剂量 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 6 标准预防治疗期，若出现可评估的手术病例，使用研究药物手术治疗的总体疗效评估 首次用药至标准预防6个月 有效性指标 7 生命体征、体格检查、实验室检查、心电图检查和不良事件（不良事件包括但不限于：输液反应、过敏反应、凝血因子Ⅷ抑制物形成、血栓形成） 首次用药至末次用药后 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 吴润晖 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 010-59616161 | runhuiwu@hotmail.com | 邮政地址 | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号 | ||
| 邮编 | 100045 | 单位名称 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 何丽雅 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 河南省儿童医院（郑州儿童医院） | 刘炜 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 4 | 湖南省儿童医院 | 郑敏翠 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 5 | 苏州大学附属儿童医院 | 胡绍燕 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 6 | 徐州市儿童医院 | 安琪 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 7 | 无锡市儿童医院 | 李天宇 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 8 | 青岛市妇女儿童医院 | 梁卉 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 9 | 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 10 | 山西省儿童医院 | 程艳丽 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 11 | 西安市中心医院 | 宋艳萍 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 12 | 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 13 | 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-01-19 |
| 2 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-03-19 |
| 3 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-05-24 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 70 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 31 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-10-19； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-10-26； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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