基本信息
| 登记号 | CTR20222413 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 王小晨 | 首次公示信息日期 | 2022-09-29 |
| 申请人名称 | 上海邦耀生物科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222413 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | BRL-101自体造血干祖细胞注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL2200236 | ||
| 适应症 | 输血依赖型β-地中海贫血 | ||
| 试验专业题目 | 评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究 | ||
| 试验方案编号 | 2022-BRL-101 | 方案最新版本号 | V1.0 |
| 版本日期: | 2022-04-12 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 王小晨 | 联系人座机 | 021-64340008 | 联系人手机号 | 18616572030 |
| 联系人Email | xcwang@brlmed.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-上海市闵行区元江路3699号2号楼 5楼邦耀生物 | 联系人邮编 | 201109 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | I期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 3岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者本人或/且至少需要一位受试者的法定监护人/代理人对本研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书 2 临床确诊为输血依赖型（重型）β-地中海贫血 3 KPS/LPS评分≥70分 4 研究者判定受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植 5 依从性好，愿意遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤 6 愿意参加长期随访研究 7 育龄受试者研究期间愿意采取有效避孕措施 | ||
| 排除标准 | 1 诊断为复合α地中海贫血 2 符合异基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者 3 既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗 4 未纠正的出血性疾病 5 研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染 6 存在恶性肿瘤或骨髓增殖性病史或家族史 7 存在心血管系统疾病，如充血性心衰、心律失常、心肌疾病、瓣膜性心脏病或肺动脉高压；肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；中枢神经系统疾病或精神疾病或病史 8 存在免疫功能异常或内分泌紊乱疾病，如胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足 9 受试者在筛选前3个月内参加过其他临床研究并使用药物者 10 受试者存在严重的铁过载 11 怀孕或哺乳期妇女 12 研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:BRL-101自体造血干祖细胞注射液 英文通用名:BRL-101 autologous hematopoietic stem and progenitor cells injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:细胞密度约5×10^6个细胞/ml 用法用量:静脉输注，单次给药 用药时程:将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 干细胞植入受试者的比例 细胞回输后12个月 安全性指标 2 中性粒细胞植入时间 细胞回输后12个月 安全性指标 3 血小板植入时间 细胞回输后12个月 安全性指标 4 BRL-101输注后100天和12个月内 TRM 细胞回输后12个月 安全性指标 5 采用NCI CTCAE5.0标准评估给药1年内不良事件发生频率、严重程度与研究药物相关性 细胞回输后12个月 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 徐雅靖 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13875804518 | Xuyajingdr2004@163.com | 邮政地址 | 湖南省-长沙市-湖南省长沙市开福区湘雅路87号 | ||
| 邮编 | 410008 | 单位名称 | 中南大学湘雅医院 | |||
| 2 | 姓名 | 赖永榕 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13517711828 | laiyongrong@263.net | 邮政地址 | 广西壮族自治区-南宁市-广西南宁市双拥路6号 | ||
| 邮编 | 530021 | 单位名称 | 广西医科大学第一附属医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中南大学湘雅医院 | 徐雅靖 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 2 | 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 3 | 南方医科大学南方医院 | 冯晓勤/许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 5 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 6 | 中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院 | 张新华 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 7 | 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-09-01 |
| 2 | 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-09-14 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 9 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-10-21； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-11-02； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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