适应症
(1）用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者；
(2）用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。
用法用量
成人推荐剂量为400毫克，每天空腹口服一次（服用Pralsetinib前至少2小时不进食，服用后至少1小时内不进食）
规格
100mg/粒，120粒/盒。
禁忌
无
警告和预防措施
暂无相关信息，请咨询您的医师或药师。
不良反应
最常见的不良反应（≥25%）是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和高血压。
最常见的3-4级实验室异常（≥2%）为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、磷酸盐降低、血红蛋白降低、钠减少、钙减少和丙氨酸转氨酶（ALT）升高。
药物相互作用
强CYP3A抑制剂：避免联合用药。
联合P-gp和强CYP3A抑制剂：避免联合用药。如果不能避免联合用药，则应减少Pralsetinib的剂量。
强CYP3A诱导剂：避免联合用药。如果不能避免合用，增加Pralsetinib的剂量。
特殊人群使用
暂无相关信息，请咨询您的医师或药师。
贮存
贮存于20°C～25°C (68°C～77°F)；允许范围为15～30°C (59–86°F)温度条件下短途运输。
注意事项
间质性肺病（ILD）/肺炎：出现1级或2级反应停止用药直到分解，然后以低剂量恢复用药。因复发性ILD/肺炎而永久停药。3级或4级反应永久停止。
高血压：没控制住高血压的患者不要使用Pralsetinib。在开始GAVRETO之前优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床指示。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用Pralsetinib。
肝毒性：在开始使用Pralsetinib前，在前3个月每2周监测一次ALT和AST，此后每月监测一次，并根据临床指示进行监测。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用Pralsetinib。
出血事件：对严重或危及生命的出血患者，永久停止Pralsetinib。
伤口愈合受损的风险：择期手术前至少5天不要使用Pralsetinib。在大手术后至少2周内，在伤口愈合之前，不要用药。伤口愈合并发症缓解后恢复使用Pralsetinib的安全性尚未确定。
胚胎-胎儿毒性：可对胎儿造成伤害。女性生殖潜能对胎儿具有潜在风险，建议使用有效的非激素避孕措施。
【药物相互作用】
强CYP3A抑制剂：避免联合用药。
联合P-gp和强CYP3A抑制剂：避免联合用药。如果不能避免联合用药，则应减少Pralsetinib的剂量。
强CYP3A诱导剂：避免联合用药。如果不能避免合用，增加Pralsetinib的剂量。
【安全与疗效】
在一项多中心、非随机、开放性、多组临床试验中，评估了Pralsetinib对RET融合阳性转移性NSCLC患者的疗效（ARROW，NCT03037385）。这项研究在不同的组中纳入了转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，这些患者接受了基于铂类药物的化疗，以及未接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者。当地实验室通过下一代测序（NGS）、荧光原位杂交（FISH）和其他测试确定RET基因融合。在目标人群114例患者中，回顾性地对使用Dx靶向测试的患者中的59例（使用Dx技术）患者进行疗效测试。纳入无症状中枢神经系统（CNS）转移瘤患者，包括在被纳入研究前2周内类固醇使用稳定或减少的患者。患者每天口服一次，剂量为400mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
根据RECIST v1.1，主要疗效预后指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），由一个盲法独立中心审查（BICR）评估。
先前经过铂类化疗的转移性RET融合阳性NSCLC
对87例RET融合阳性的NSCLC患者进行疗效评估，这些患者以前接受过铂类化疗，纳入ARROW试验组。
中位年龄为60岁（范围：28至85岁）；49%为女性，53%为白人，35%为亚裔，6%为西班牙裔/拉丁裔。ECOG表现为0-1（94%）或2（6%），99%的患者有转移性疾病，43%有中枢神经系统转移史或目前有转移史。患者平均接受过2次全身治疗（范围1-6）；45%的患者接受过抗PD-1/PD-L1治疗，25%接受过激酶抑制剂治疗。共有52%的患者接受过放射治疗。77%使用NGS的患者（45%的肿瘤样本；26%的血液或血浆样本，6%未知）检测到RET融合，21%使用FISH，2%使用其他方法。最常见的RET融合药物是KIF5B（75%）和CCDC6（17%）。
对于39例接受抗PD-1或抗PD-L1治疗的患者，无论是依次还是同时接受铂类化疗，ORR的探索性亚组分析为59%（95%CI:42，74），而DOR中位数没有达到（95%CI:11.3，NE）。
在87例RET融合阳性的NSCLC患者中，8例在接受BICR基线检查时有明显的CNS转移。在进入研究前2个月内，没有患者接受脑部放射治疗。8例患者中有4例出现颅内病变反应，其中2例CNS完全缓解；75%的患者DOR≥6个月。
未经治疗的RET融合阳性NSCLC
对27例未经治疗的RET融合阳性的NSCLC患者进行疗效评估，并将可测量的疾病纳入ARROW。
