治疗罕见病的多面手-卡那单抗

周期性发热综合症

卡那单抗是一种人源化的单克隆抗体,能够特异性地结合人体内的白细胞介素1受体拮抗剂(IL-1Ra),从而阻断白细胞介素1(IL-1)对其受体的激活,降低炎症反应。卡那单抗主要用于治疗一些罕见的周期性发热综合症,如:

  • 美勒-韦尔斯综合征(MWS)
  • 隐匿性周期性发热综合征(FCAS)
  • 新生儿多系统炎症综合征(NOMID)
  • 罕见的儿童发热性关节炎皮肤淋巴结综合征(TRAPS)
  • 超免疫球蛋白D综合征(HIDS)

这些周期性发热综合症都是由于基因突变导致的自身炎症性疾病,患者会出现反复发作的高热、皮肤红斑、关节肿胀、眼部和耳部感染等严重的临床表现,严重影响生活质量和预后。卡那单抗能够有效地控制这些周期性发热综合症的发作,改善患者的症状和生活质量,甚至延长患者的寿命。

治疗罕见病的多面手-卡那单抗

除了周期性发热综合症外,卡那单抗还有其他的适应证,如:

  • 非感染性中耳积液
  • 红斑性肢端皮肤硬化
  • 脊柱关节炎
  • 红斑性肢端皮肤硬化
  • 巨细胞动脉炎
  • 非感染性中耳积液

卡那单抗是一种注射剂,每支含有150mg的卡那单抗,每月一次皮下注射。卡那单抗的副作用较少,主要有注射部位反应、上呼吸道感染、头痛等。卡那单抗在中国尚未上市,但已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准。

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