周期性发热综合症(Periodic Fever Syndrome,PFS)是一组罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作的高热,持续几天或几周,伴有其他炎症反应的症状,如皮疹、关节炎、腹痛、淋巴结肿大等。目前,没有根治PFS的方法,只能通过药物控制发作的频率和严重程度,提高患者的生活质量。
卡那单抗(Canakinumab)是一种靶向药物,能够特异性地抑制白细胞介素1β(IL-1β),从而降低PFS患者体内的炎症水平。卡那单抗已经被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗三种类型的PFS,分别是:
- 隐匿性周期性发热综合征(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes,CAPS),包括家族性冷自身炎性综合征(Familial Cold Autoinflammatory Syndrome,FCAS)和慢性婴儿神经皮肤系统性炎(Chronic Infantile Neurological Cutaneous and Articular Syndrome,CINCA)
- 美格尔氏综合征(Muckle-Wells Syndrome,MWS)
- 家族性地中海热(Familial Mediterranean Fever,FMF)
卡那单抗的用法用量因人而异,需要根据患者的体重、年龄、临床表现和医生的指导来确定。一般来说,卡那单抗是通过皮下注射给药的,注射部位可以是大腿、腹部或上臂。注射频率也根据不同类型的PFS而有所差异,通常是每4周或每8周一次。卡那单抗的副作用包括注射部位反应、上呼吸道感染、头痛、恶心、腹泻等,一般较轻微,不影响正常生活。
卡那单抗治疗PFS的效果已经得到了多项临床试验和实际应用的证实。在CAPS患者中,卡那单抗能够显著降低发作的频率和持续时间,改善皮肤、关节、眼部和神经系统的炎症表现,提高生活质量和功能状态。在MWS患者中,卡那单抗能够有效控制发热和其他系统性炎症反应,减少听力损失和肾功能衰竭的风险。在FMF患者中,卡那单抗能够有效缓解对传统治疗无效或不耐受的患者的发作情况,并且安全性良好。
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