神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞增生引起的良性肿瘤,常见于神经纤维瘤病患者。神经纤维瘤病是一种遗传性疾病,导致皮肤、神经和其他器官出现多发性肿瘤。神经纤维瘤的治疗方法主要有手术切除、放射治疗和药物治疗。其中,药物治疗是近年来的新进展,主要使用靶向药物来抑制肿瘤的生长。
司美替尼(Sunitinib)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,可以同时抑制多种与肿瘤血管生成、肿瘤生长和转移相关的受体酪氨酸激酶,如VEGFR、PDGFR、KIT、FLT3等。司美替尼已经被批准用于治疗肾细胞癌、胃肠道间质瘤和胰岛细胞癌等多种实体肿瘤。
近期,有多项临床试验表明,司美替尼也可以有效治疗神经纤维瘤。例如,一项针对NF1相关的胸膜神经纤维瘤患者的II期试验显示,司美替尼可以显著缩小肿瘤体积,改善患者的呼吸功能和生活质量。另一项针对NF1相关的皮下或皮内神经纤维瘤患者的II期试验也显示,司美替尼可以有效减少肿瘤数量和面积,缓解患者的皮肤不适和外观障碍。
司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用主要包括高血压、蛋白尿、血小板减少、白细胞减少、贫血、恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、口腔溃疡、皮疹、手足综合征等。这些副作用通常可以通过调整剂量或给予对症支持治疗来控制。司美替尼治疗神经纤维瘤的安全性和耐受性与其他实体肿瘤相似。
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