上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，发生在皮肤、皮下组织或深部软组织中，常见于四肢、躯干和头颈部。上皮样肉瘤的治疗主要是手术切除，但是复发和转移的风险很高，预后不佳。目前，还没有针对上皮样肉瘤的标准化化疗方案，也没有有效的靶向药物。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的靶向药物他泽司他（Tazverik，通用名：塔泽麦托尼，Tazemetostat），用于治疗局部晚期或转移性上皮样肉瘤的成人患者，这是FDA首次批准针对这种罕见肉瘤的药物。
他泽司他是一种口服的表观遗传学抑制剂，能够抑制ENL1（增强型九聚体蛋白1）和ENL2（增强型九聚体蛋白2）两种蛋白质的活性。这两种蛋白质在上皮样肉瘤中发挥重要作用，它们能够调节基因表达，促进肿瘤细胞的增殖和存活。他泽司他能够阻断这两种蛋白质的功能，从而抑制肿瘤的生长。
FDA批准他泽司他的依据是一项名为EZH-202的二期临床试验，该试验招募了62例局部晚期或转移性上皮样肉瘤的成人患者，其中42例患者具有ENL2基因重排。所有患者均接受了他泽司他单药治疗，剂量为800毫克，每日两次，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。
试验结果显示，在具有ENL2基因重排的患者中，他泽司他的客观缓解率（ORR）为15%，其中1例患者达到完全缓解（CR），5例患者达到部分缓解（PR）。在所有患者中，他泽司他的ORR为13%，其中1例患者达到CR，7例患者达到PR。此外，他泽司他还显示出良好的耐受性和安全性，最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、贫血、体重下降等。
总之，他泽司他是一种创新的靶向药物，为上皮样肉瘤患者提供了一种新的治疗选择。目前，该药已经在美国获得孤儿药资格和突破性治疗指定，并正在进行更多的临床试验，以评估其在其他类型的肿瘤中的效果。
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