拉罗替尼是一种靶向药物，主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤，包括婴儿型纤维肉瘤。婴儿型纤维肉瘤是一种罕见的软组织肿瘤，多发生在新生儿或婴幼儿的四肢、躯干或头颈部。这种肿瘤的特点是具有ETV6-NTRK3基因融合，导致NTRK3受体酪氨酸激酶的持续激活，促进肿瘤细胞的增殖和存活。拉罗替尼可以通过抑制NTRK3受体酪氨酸激酶的活性，阻断信号传导，从而抑制肿瘤的生长。
拉罗替尼治疗婴儿型纤维肉瘤的效果如何呢？目前，已有多项临床试验证实了拉罗替尼对NTRK基因融合阳性的实体瘤，包括婴儿型纤维肉瘤，具有显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。其中，一项名为SCOUT的I/II期临床试验专门针对18岁以下的NTRK基因融合阳性的实体瘤患者，其中包括12例婴儿型纤维肉瘤患者。结果显示，拉罗替尼治疗后，12例患者中有11例（91.7%）达到了客观缓解（ORR），其中9例（75%）达到了完全缓解（CR），2例（16.7%）达到了部分缓解（PR）。拉罗替尼的中位耐受时间（mDOR）为10.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为17.6个月。拉罗替尼的常见不良反应包括恶心、呕吐、便秘、腹泻、发热、贫血、血小板减少、白细胞减少等，大多数为轻度或中度，可通过药物调整或对症处理缓解。
根据上述临床数据，美国食品药品监督管理局（FDA）于2018年11月26日批准了拉罗替尼作为一种突破性治疗药物（BTD），用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤，包括婴儿型纤维肉瘤。这是FDA首次批准一种根据基因变异而非肿瘤部位或组织类型来定义适应证的药物。此外，欧洲药品管理局（EMA）、日本厚生劳动省（MHLW）、中国国家药品监督管理局（NMPA）等也相继批准了拉罗替尼在该领域的上市。
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