黏多糖贮积症是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于缺乏某种特定的酶,导致黏多糖在体内积累,影响各种器官和系统的功能。目前,没有根治黏多糖贮积症的方法,但是有一些药物可以缓解部分患者的症状,其中之一就是拉罗尼酶。
拉罗尼酶是一种重组人α-L-岩藻糖苷酶,可以替代患者体内缺乏的酶,分解体内多余的黏多糖,从而减轻对心脏、肝脏、肾脏等器官的损害。拉罗尼酶主要适用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型(Hurler综合征、Hurler-Scheie综合征和Scheie综合征),对于其他类型的黏多糖贮积症,如Ⅱ型、Ⅲ型、Ⅳ型、Ⅵ型和Ⅶ型,目前还没有明确的证据表明拉罗尼酶有治疗效果。
拉罗尼酶的用法用量是什么呢?根据药品说明书,拉罗尼酶的推荐剂量为每周静脉滴注0.58毫克/公斤体重,滴注时间不少于4小时。在开始治疗前,应该先进行皮肤试验,以检测是否对拉罗尼酶过敏。如果出现过敏反应,如发热、寒战、头痛、呕吐、荨麻疹等,应立即停止使用,并给予相应的对症处理。此外,拉罗尼酶还可能引起其他不良反应,如低血压、心动过速、胸闷、气促、肝功能异常等,因此,在使用过程中应定期监测患者的生命体征和实验室检查。
由于拉罗尼酶是一种生物制品,其生产成本较高,且需要长期使用,因此其价格也不菲。据了解,在国内市场上,拉罗尼酶每支售价约为3万-4万人民币,而一个患者每年需要使用约50支左右。这对于普通家庭来说,无疑是一个沉重的负担。那么,有没有更便宜的渠道可以获取拉罗尼酶呢?
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