拉罗尼酶:一种治疗黏多糖贮积症的药物

黏多糖贮积症是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于缺乏某种酶而导致黏多糖在细胞中积累,影响各种器官和系统的功能。目前,没有根治黏多糖贮积症的方法,但有一些药物可以缓解部分症状,其中之一就是拉罗尼酶

拉罗尼酶:一种治疗黏多糖贮积症的药物

拉罗尼酶是一种重组人α-L-岩藻糖苷酶,可以替代患者体内缺乏的酶,从而降低黏多糖在细胞中的积累。拉罗尼酶主要用于治疗黏多糖贮积症Ⅳ型A亚型(Morquio A综合征),这是一种由于缺乏N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酶而引起的黏多糖贮积症。Morquio A综合征的主要表现是骨骼畸形、生长迟缓、心脏和呼吸系统问题等。

拉罗尼酶的使用方法是每周静脉注射一次,每次剂量为2毫克/公斤。拉罗尼酶的价格根据不同的渠道和地区有所差异,但一般来说,每盒(包含4支药物)的价格在10万人民币左右。由于拉罗尼酶是一种长期使用的药物,对于很多患者来说,费用是一个很大的负担。

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