巨细胞病毒(CMV)感染是一种常见的病毒感染，主要影响免疫系统功能低下的人群，如器官移植或造血干细胞移植的患者，以及艾滋病患者。CMV感染可能导致严重的并发症，如视网膜炎、肺炎、胃肠道溃疡、肝炎、脑炎等，甚至危及生命。目前，用于治疗CMV感染的药物主要有更昔洛韦、伐昔洛韦和嘧昔洛韦等，但这些药物存在耐药性、毒性和用药不便等问题。
为了解决这些问题，一种新型的抗CMV感染的药物——莱特莫韦片（Letermovir）在近年来引起了广泛关注。莱特莫韦片是一种口服药物，它通过抑制CMV的末端转移酶（Terminase），阻断CMV的DNA包装和释放，从而抑制CMV的复制。与现有的抗CMV药物不同，莱特莫韦片不需要通过磷酸化激活，也不会影响人体细胞的DNA合成，因此具有较低的耐药性和毒性。此外，莱特莫韦片也具有较好的药代动力学特性，每日一次即可达到有效血药浓度。
为了评价莱特莫韦片的安全性和有效性，一项名为PHOENIX的国际多中心随机双盲对照试验在2014年至2016年进行了。该试验招募了495名接受异基因造血干细胞移植后存在CMV复发风险的患者，随机分为两组，一组接受每日480毫克的莱特莫韦片治疗，另一组接受安慰剂治疗。两组患者从移植后第22天开始用药，直到移植后第100天或出现CMV复发为止。结果显示，在移植后第24周时，接受莱特莫韦片治疗的患者中只有37.5%出现了CMV复发，而接受安慰剂治疗的患者中有60.6%出现了CMV复发，两组之间差异显著（P<0.001）。此外，接受莱特莫韦片治疗的患者也表现出较低的全因死亡率（9.8% vs 15.9%，P=0.03）和移植相关死亡率（6.2% vs 12.1%，P=0.02）。在安全性方面，两组患者出现不良反应的比例相似（90.9% vs 89.8%），且大多为轻度或中度。最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、头痛和发热等，但这些不良反应与CMV感染或移植本身也有关。总之，该试验表明，莱特莫韦片是一种安全有效的预防CMV复发的药物，对于提高移植患者的生存质量和预后有重要意义。
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