巨细胞病毒(CMV)感染是一种常见的病毒感染，主要影响免疫系统功能低下的人群，如器官移植或造血干细胞移植(HSCT)的患者。CMV感染可能导致严重的并发症，如器官损伤、移植排斥、感染性休克甚至死亡。因此，对于这些高危患者，预防和治疗CMV感染至关重要。
目前，用于预防和治疗CMV感染的药物主要有三种：更昔洛韦(ganciclovir)、伐昔洛韦(valganciclovir)和富马酸福司卡韦(foscarnet)。这些药物虽然有效，但也存在一些缺点，如耐药性、毒性反应和给药方式不便等。因此，开发新的抗CMV药物是迫切需要的。
近年来，一种新型的抗CMV药物——莱特莫韦片(letermovir)引起了人们的关注。莱特莫韦片是一种口服给药的小分子药物，它通过抑制CMV的末端转移酶(terminase)，阻断CMV DNA的封装和释放，从而抑制CMV的复制。与现有的抗CMV药物不同，莱特莫韦片不需要在体内代谢才能发挥作用，也不会影响人体细胞DNA的合成，因此具有较低的毒性和耐药性。
为了评估莱特莫韦片作为HSCT后CMV感染预防药物的安全性和有效性，一项名为PHOENIX的国际多中心随机双盲安慰剂对照III期临床试验进行了研究。该试验共纳入495例接受HSCT并且血液中检测到CMV DNA阳性的患者，随机分为两组：一组接受每日480 mg的莱特莫韦片治疗，另一组接受安慰剂治疗。治疗持续到移植后第100天或者出现CMV相关临床事件(如器官损伤或需要更换抗CMV药物)为止。主要终点是移植后第24周时没有出现CMV相关临床事件的比例。
结果显示，莱特莫韦片组在移植后第24周时没有出现CMV相关临床事件的比例为61.0%，显著高于安慰剂组的43.5%（p<0.001）。此外，莱特莫韦片组在移植后第100天时没有出现CMV相关临床事件的比例为77.1%，也显著高于安慰剂组的56.8%（p<0.001）。在安全性方面，莱特莫韦片组和安慰剂组的不良反应发生率和严重程度没有显著差异，主要包括恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常、肾功能异常和贫血等。总之，这项研究表明，莱特莫韦片作为HSCT后CMV感染预防药物，具有显著的治疗效果和良好的安全性。
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