甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的甲状腺癌，占所有甲状腺癌的5%左右。MTC是由甲状腺C细胞（也称为副甲状腺素细胞）产生的，这些细胞分泌一种激素，称为降钙素，它有助于控制血液中的钙水平。MTC可以分为散发性和遗传性两种类型，其中遗传性MTC占25%左右，与RET基因突变有关。
凡德他尼（Vandetanib）是一种靶向药物，它可以抑制RET基因编码的酪氨酸激酶受体，从而阻断MTC细胞的生长和分裂。凡德他尼还可以抑制其他一些与肿瘤血管生成和增殖相关的信号通路，如VEGFR、EGFR等。凡德他尼是目前唯一一个在全球范围内获得批准用于治疗MTC的药物，它已经在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区上市。
凡德他尼的临床研究表明，它可以显著延长MTC患者的无进展生存期（PFS），即没有肿瘤恶化或死亡的时间。在一项名为ZETA的III期临床试验中，凡德他尼治疗组的中位PFS为22.6个月，而安慰剂组为16.4个月，差异有统计学意义（P<0.001）。此外，凡德他尼还可以改善MTC患者的症状和生活质量，降低降钙素和CEA（癌胚抗原）等肿瘤标志物的水平。
凡德他尼的常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、高血压、头痛、食欲减退、味觉异常等，大多数为轻至中度，可通过调整剂量或对症治疗来控制。凡德他尼还可能引起QT间期延长，这是一种心电图上反映心脏节律异常的指标，因此使用凡德他尼前后需要定期监测心电图和血清电解质水平。凡德他尼还可能影响甲状腺功能，导致甲状腺功能低下或高下，因此需要定期检测甲功指标，并根据情况给予替代治疗或抑制治疗。
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