甲状腺癌是一种发生在甲状腺的恶性肿瘤,根据肿瘤细胞的来源和形态特征,可以分为乳头状癌、滤泡癌、髓样癌和未分化癌等类型。其中,髓样癌是一种较为罕见的甲状腺癌,占所有甲状腺癌的5%~10%,但其预后较差,5年生存率仅为40%~60%。髓样癌的治疗主要依赖于手术切除,但由于肿瘤的侵袭性强,常常已经发生淋巴结转移或远处转移,导致手术效果不佳。目前,尚无有效的化疗或放疗方法可以改善髓样癌患者的生存质量和预后。
然而,近年来,随着分子靶向治疗的发展,一些针对髓样癌相关基因突变的药物开始出现,为髓样癌患者带来了新的希望。其中,凡德他尼(Vandetanib)是第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗晚期或转移性髓样癌的药物,也是目前唯一一个在中国上市的靶向药物。
凡德他尼是一种口服药物,它可以同时抑制多种受体酪氨酸激酶(RTK),包括表皮生长因子受体(EGFR)、血管内皮生长因子受体(VEGFR)和细胞外信号调节激酶(RET)。这些RTK在髓样癌的发生、发展和转移中起着重要作用。特别是RET基因突变是导致遗传性或散发性髓样癌的主要原因,凡德他尼可以有效地抑制RET基因突变所致的信号通路异常,从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。
凡德他尼的临床效果已经得到了多项国际性的随机对照试验(RCT)的证实。其中,最具代表性的是ZETA试验,该试验招募了331例晚期或转移性髓样癌患者,随机分为凡德他尼组和安慰剂组。结果显示,与安慰剂组相比,凡德他尼组的无进展生存期(PFS)显著延长,中位数为22.6个月 vs 16.4个月(风险比为0.46,95%置信区间为0.31~0.69;P<0.001)。此外,凡德他尼组还有更高的客观缓解率(ORR)和更低的肿瘤负荷。这些数据表明,凡德他尼可以显著改善晚期或转移性髓样癌患者的临床结局。
当然,凡德他尼也不是没有副作用的。常见的不良反应包括皮疹、腹泻、高血压、恶心、头痛、食欲减退、疲劳等,大多数为轻至中度,可以通过药物调整或对症治疗来缓解。严重的不良反应较少见,但需要注意的是,凡德他尼可能会导致心电图异常,如QT间期延长,因此在用药前和用药期间需要定期监测心电图和血清电解质水平,以及避免与其他可能引起QT间期延长的药物合用。
总之,凡德他尼是一种创新的靶向药物,它为晚期或转移性髓样癌患者提供了一种有效的治疗选择,可以延缓肿瘤的进展,提高生存质量。如果您或您的亲友患有髓样癌,并且想了解更多关于凡德他尼的信息,欢迎扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的专业医药咨询师。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供凡德他尼的药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等,帮助您更好地应对髓样癌的挑战。
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