原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性进行性的自身免疫性肝脏疾病，主要表现为小胆管的炎症和纤维化，导致肝内胆汁淤积，进而发展为肝硬化和肝功能衰竭。目前，PBC的发病机制尚不清楚，治疗手段也十分有限。奥贝胆酸（Obeticholic acid，OCA）是一种半合成的胆汁酸类似物，通过激活FXR受体，可以调节胆汁酸的合成、分泌和转运，从而减轻肝内胆汁淤积和肝细胞损伤。奥贝胆酸是目前唯一一种经过临床试验证实对PBC有效的新药，已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准上市。
奥贝胆酸的临床研究主要包括两个阶段三试验：POISE和COBALT。POISE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，共纳入217例PBC患者，分为三个组别：奥贝胆酸10mg/日、奥贝胆酸5mg/日（后期可增加至10mg/日）和安慰剂组。结果显示，奥贝胆酸组在12个月时，血清碱性磷酸酶（ALP）水平下降幅度显著高于安慰剂组（分别为-39%、-33%和-5%），达到预先设定的主要终点。此外，奥贝胆酸组还改善了其他生化指标，如总胆红素、γ-谷氨酰转移酶（GGT）、5'核苷酸酶（5'NT）、IgM等。奥贝胆酸的常见不良反应为瘙痒，多数为轻至中度，可通过降低剂量或给予抗组胺药物缓解。
COBALT试验是POISE试验的延续部分，旨在评估奥贝胆酸长期使用的安全性和有效性。该试验共有196例PBC患者进入随访阶段，其中141例接受奥贝胆酸治疗，55例接受安慰剂治疗。结果显示，在随访的第二年和第三年，奥贝胆酸组继续保持ALP水平的下降趋势，而安慰剂组则无明显变化。奥贝胆酸组在第三年末的ALP水平较基线下降了51%，而安慰剂组仅下降了3%。此外，奥贝胆酸组还显著降低了总胆红素、GGT、5'NT、IgM等指标，改善了肝脏纤维化的程度。奥贝胆酸的不良反应仍以瘙痒为主，但随着时间的推移，瘙痒的发生率和严重程度都有所下降，大多数患者能够耐受。
根据这些临床试验的结果，奥贝胆酸被认为是一种有效和安全的治疗PBC的新药，可以显著改善PBC患者的生化指标和肝脏组织学，延缓疾病的进展，提高生活质量。目前，奥贝胆酸已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准上市，商品名为Ocaliva。在中国，奥贝胆酸正在进行新药注册申请，预计在不久的将来也能惠及广大PBC患者。
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