多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种由浆细胞异常增殖引起的恶性血液病,主要表现为骨质破坏、贫血、高钙血症、肾功能损害等。多发性骨髓瘤的治疗主要包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植等。其中,靶向治疗是近年来多发性骨髓瘤治疗的重要进展,能够有效抑制肿瘤细胞的生长和存活,提高患者的生存质量和预后。
普乐沙福(Pomalyst,通用名为泊马度胺,Pomalidomide)是一种口服的靶向药物,属于噻吩酮类(Thalidomide)衍生物,是一种新型的免疫调节剂(IMiD)。普乐沙福通过多种机制发挥抗肿瘤作用,包括抑制肿瘤坏死因子α(TNF-α)、增强自然杀伤细胞(NK细胞)和T细胞的活性、抑制血管生成因子(VEGF)等。普乐沙福主要用于治疗已接受至少两种治疗方案(包括来那度胺和泼尼松)且复发或难治的多发性骨髓瘤患者。
普乐沙福的临床试验表明,该药物与地塞米松联合用药,能够显著提高患者的总体缓解率(ORR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),并且安全性可接受。例如,在MM-003试验中,普乐沙福联合地塞米松与单用地塞米松相比,能够将患者的中位PFS从1.9个月延长至4个月,中位OS从12.7个月延长至15.6个月,ORR从4.9%提高至31.3%。在MM-010试验中,普乐沙福联合地塞米松与单用地塞米松相比,能够将患者的中位PFS从2.8个月延长至4.2个月,中位OS从11.5个月延长至13.1个月,ORR从5.3%提高至33.6%。
普乐沙福的常见不良反应包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、感染、恶心、腹泻、便秘、呕吐、皮疹、关节或肌肉疼痛等。普乐沙福在孕妇和哺乳期妇女中有致畸和致死风险,因此使用前必须进行妊娠测试,并在使用期间采取有效的避孕措施。普乐沙福还可能引起神经病理性疼痛、心血管事件、肝功能异常、肺炎等严重不良反应,因此使用时应定期监测相关指标,并根据情况调整剂量或停药。
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