多发性骨髓瘤（MM）是一种由浆细胞异常增殖引起的恶性血液病，占所有血液肿瘤的10%左右。MM的临床表现主要有贫血、高钙血症、肾功能损害和骨骼破坏等。目前，尚无根治性治疗方法，大多数患者在诊断后5年内死亡。
帕比司他（Farydak）是一种新型的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，可以通过调节基因表达，影响肿瘤细胞的生长、分化和凋亡。帕比司他主要抑制HDAC1、2和3等异构体，从而增加肿瘤细胞表面的死亡受体，促进细胞凋亡。同时，帕比司他还可以抑制肿瘤血管生成和免疫逃逸，增强免疫系统对肿瘤的杀伤作用。
2015年2月，美国FDA批准帕比司他联合泼尼松和硼替佳（Velcade）用于治疗接受过至少两种治疗方案（包括硼替佳和免疫调节剂）后复发或难治性MM患者。这是基于一项III期临床试验PANORAMA-1的结果，该试验共纳入768例复发或难治性MM患者，随机分为两组，一组接受帕比司他联合泼尼松和硼替佳，另一组接受安慰剂联合泼尼松和硼替佳。结果显示，帕比司他组的无进展生存期（PFS）中位数为10.6个月，安慰剂组为5.8个月，差异有统计学意义（HR=0.52，95%CI=0.43-0.63，P<0.0001）。帕比司他组的总生存期（OS）中位数为40.3个月，安慰剂组为30.4个月，差异也有统计学意义（HR=0.79，95%CI=0.65-0.96，P=0.019）。帕比司他组的总有效率（ORR）为59%，安慰剂组为41%，差异也有统计学意义（P<0.0001）。帕比司他组的完全缓解率（CR）为16%，安慰剂组为4%，差异也有统计学意义（P<0.0001）。帕比司他组的不良反应主要包括腹泻、恶心、呕吐、乏力、贫血、感染、出血等。
2016年5月，欧盟批准帕比司他联合泼尼松和硼替佳用于治疗接受过至少两种治疗方案后复发或难治性MM患者。2017年11月，日本批准帕比司他联合泼尼松和硼替佳用于治疗接受过至少两种治疗方案后复发或难治性MM患者。2018年12月，中国批准帕比司他联合泼尼松和硼替佳用于治疗接受过至少两种治疗方案后复发或难治性MM患者。
帕比司他是目前唯一一种被批准用于治疗复发性MM的HDAC抑制剂，为这一难治性血液肿瘤提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于帕比司他的信息，或者想咨询其他相关的医药问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/duofaxinggusuiliu/43634.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
