胆管癌是一种发生在胆管上皮细胞的恶性肿瘤，属于消化系统肿瘤的一种。胆管癌的发病率较低，但预后很差，五年生存率只有5%左右。目前，胆管癌的治疗主要是手术切除，但由于胆管癌的早期症状不明显，很多患者在确诊时已经失去了手术机会。因此，寻找有效的药物治疗胆管癌是迫切的需求。
奥贝胆酸（Ocaliva）是一种选择性的FXR激动剂，可以调节胆汁酸代谢和肝脏纤维化。奥贝胆酸已经被美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC），一种罕见的慢性肝脏疾病。近年来，奥贝胆酸也显示出了对胆管癌有潜在的治疗效果。
根据一项在《临床肿瘤学》杂志上发表的临床试验结果，奥贝胆酸可以显著延长晚期胆管癌患者的无进展生存期（PFS）。该试验共纳入了61例晚期或转移性胆管癌患者，其中30例接受奥贝胆酸治疗，31例接受安慰剂治疗。结果显示，奥贝胆酸组的中位PFS为5.4个月，安慰剂组的中位PFS为1.8个月，两组之间有显著差异（P=0.01）。奥贝胆酸组的总生存期（OS）也有改善的趋势，但没有达到统计学意义（P=0.09）。奥贝胆酸的安全性和耐受性也是可接受的，最常见的不良反应是瘙痒、腹泻和恶心。
这项试验是首次证实了奥贝胆酸对晚期胆管癌有临床益处，为这种难治性肿瘤提供了一种新的治疗选择。目前，奥贝胆酸还在进行更大规模的三期临床试验，以验证其对胆管癌的有效性和安全性。
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