胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后不佳。目前，胆管癌的标准治疗方案是手术切除，但由于胆管癌的早期症状不明显，很多患者在确诊时已经错过了手术时机，只能接受化疗或者靶向治疗。靶向治疗是一种针对肿瘤细胞特定基因或蛋白的药物治疗，相比化疗，靶向治疗具有更高的效果和更低的毒副作用。
培米替尼pemigatinib是一种针对FGFR（纤维增长因子受体）家族的口服小分子抑制剂。FGFR家族在正常细胞中参与细胞分裂、增殖、迁移等过程，但在部分肿瘤细胞中，FGFR家族发生突变或过度表达，导致肿瘤细胞的异常增长和扩散。培米替尼pemigatinib可以选择性地抑制FGFR1、2、3的活性，从而阻断肿瘤细胞的信号传导，抑制肿瘤的生长。
培米替尼pemigatinib是美国FDA于2020年4月批准上市的第一个用于治疗晚期胆管癌的靶向药物。它适用于经组织学或细胞学证实的局部晚期或转移性胆管癌患者，且经检测发现FGFR2融合或其他重排基因变异。培米替尼pemigatinib的批准是基于一项名为FIGHT-202的三期临床试验，该试验共纳入了107名符合条件的患者，他们被随机分配接受培米替尼pemigatinib或安慰剂。结果显示，培米替尼pemigatinib组的客观缓解率（ORR）为35.5%，中位持续时间为7.5个月；而安慰剂组的ORR仅为2.8%，中位持续时间为5.5个月。此外，培米替尼pemigatinib组的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，而安慰剂组为2.1个月。培米替尼pemigatinib组最常见的不良反应包括高磷血症、毛发增多、指甲异常、腹泻、乏力、味觉障碍、低钠血症、食欲减退、关节痛等。
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