培米替尼是一种靶向药物，用于治疗胆管细胞癌（CCA）。它的别名有LuciPem、佩米替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦等。它由老挝卢修斯制药公司生产，是一种口服药物，每日一次，每次14.5毫克。
胆管细胞癌是一种罕见的肝胆系统恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后较差。目前，没有有效的标准化治疗方案，手术切除是唯一可能的根治性治疗方法，但大多数患者在诊断时已经失去了手术机会。因此，寻找有效的药物治疗是迫切的需要。
培米替尼是一种选择性的纤维增生体受体（FGFR）抑制剂，可以阻断FGFR信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。培米替尼主要用于治疗FGFR2基因重排或突变的晚期或转移性胆管细胞癌患者，这些患者已经接受过至少一种化疗方案，但没有获得有效的缓解或控制。
培米替尼的安全性和有效性已经在多项临床试验中得到证实。其中，FIGHT-202试验是一项针对晚期或转移性胆管细胞癌患者的多中心、开放标签、单臂、分组、剂量递增和剂量扩展试验。该试验共纳入146名患者，其中107名为FGFR2基因重排或突变阳性患者，接受培米替尼治疗。结果显示，培米替尼治疗组的总有效率为35.5%，中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为21.1个月。培米替尼的常见不良反应包括高磷血症、眼部不良反应（如干眼、结膜炎等）、脱发、腹泻、甲状腺功能减退等。
培米替尼目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准上市，用于治疗FGFR2基因重排或突变的晚期或转移性胆管细胞癌患者。在中国，培米替尼正在进行三期临床试验（FIGHT-302），预计将于2024年完成招募。
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