胆管癌是一种罕见的肝胆系统恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后不佳。目前，没有针对胆管癌的标准化治疗方案，多数患者需要接受手术、化疗或靶向治疗等综合治疗。其中，靶向治疗是近年来胆管癌治疗的新进展，针对不同的分子标志物，选择相应的靶向药物，可以提高患者的生存期和生活质量。
IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在细胞内参与代谢的酶，当IDH1发生突变时，会导致细胞内α-酮戊二酸（α-KG）的水平降低，而2-羟基戊二酸（2-HG）的水平升高。2-HG是一种致癌代谢物，它可以干扰细胞分化和增殖的正常调控，促进肿瘤的发生和发展。IDH1突变在多种肿瘤中发现，包括胆管癌、胶质母细胞瘤、急性髓系白血病等。根据不同的统计数据，IDH1突变在胆管癌中的发生率约为10%~20%。
艾伏尼布（Ivosidenib，商品名Tibsovo）是一种口服的IDH1抑制剂，它可以特异性地结合IDH1突变型酶，抑制其活性，从而降低2-HG的水平，恢复细胞分化和增殖的正常调控。艾伏尼布在2018年7月获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性IDH1突变型急性髓系白血病（AML）。这是世界上首个针对IDH1突变型肿瘤的药物。
2020年5月29日，美国FDA再次批准艾伏尼布用于治疗晚期或转移性IDH1突变型胆管癌（CCA）。这是基于一项名为ClarIDHy的III期临床试验的结果。该试验招募了185名晚期或转移性IDH1突变型CCA患者，随机分为两组，一组接受艾伏尼布治疗（500 mg/日），另一组接受安慰剂治疗。结果显示，艾伏尼布组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月，安慰剂组为1.4个月，差异有统计学意义（HR=0.37；95% CI: 0.25-0.54；P<0.001）。艾伏尼布组的总体缓解率（ORR）为3.6%，安慰剂组为0%，差异无统计学意义（P=0.12）。艾伏尼布组的中位总生存期（OS）为10.8个月，安慰剂组为9.7个月，差异无统计学意义（HR=0.69；95% CI: 0.50-0.96；P=0.03）。艾伏尼布的常见不良反应包括贫血、腹泻、恶心、呕吐、食欲减退、疲劳等。
艾伏尼布是美国FDA批准的首个IDH1突变型胆管癌治疗药物，为这一罕见而难治的肿瘤提供了一种新的治疗选择。如果您或您的亲友患有IDH1突变型胆管癌，想了解更多关于艾伏尼布的信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药咨询师。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外就医咨询、药品渠道咨询、医学顾问服务等，帮助您找到最适合您的治疗方案。
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