适用于纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)的患者
胆固醇是人体必需的物质，但是如果过高，就会增加心血管疾病的风险。家族性高胆固醇血症(FH)是一种遗传性的高胆固醇血症，患者的胆固醇水平远高于正常人，导致动脉粥样硬化和冠心病等并发症。FH分为两种类型：杂合子型(HoFH)和纯合子型(HoFH)。HoFH是一种罕见的、极度危险的FH类型，患者从出生开始就有极高的胆固醇水平，常在20岁前就出现心脏事件，如心肌梗死、心绞痛等。
目前，HoFH患者的治疗主要包括药物治疗、低脂饮食和低密度脂蛋白(LDL)动脉内滤过术(LDL-A)等。药物治疗主要有他汀类、胆汁酸结合剂、尼克酸、贝特类、PCSK9抑制剂等。然而，这些药物对HoFH患者的效果有限，很难将胆固醇水平降到安全范围内。LDL-A是一种类似于透析的方法，通过机器将血液中的LDL清除出来，但是操作复杂，费用昂贵，且需要定期进行。
因此，HoFH患者迫切需要一种更有效、更方便的治疗方法。依洛尤单抗(Evolocumab)就是一种针对HoFH患者的新型药物，它是一种人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并抑制PCSK9蛋白。PCSK9蛋白是一种能够降解LDL受体(LDLR)的蛋白，LDLR是负责从血液中清除LDL的受体。通过抑制PCSK9蛋白，依洛尤单抗能够增加LDLR的数量，从而加速LDL的清除，降低胆固醇水平。
依洛尤单抗是一种皮下注射剂，每次注射量为420毫克，每月注射一次。它可以与其他药物联合使用，或者作为单药使用。临床试验表明，依洛尤单抗能够显著降低HoFH患者的LDL水平，并且安全性良好，不良反应少。依洛尤单抗已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗HoFH患者。
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