Idhifa恩西地平是一种口服药物，它可以抑制IDH2酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的代谢途径，导致肿瘤细胞的死亡。Idhifa恩西地平是首个针对IDH2突变的肿瘤代谢药物，也是首个针对复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的靶向药物。
急性髓系白血病（AML）是一种由骨髓中异常的幼稚型白血细胞（髓母细胞）引起的癌症。这些异常细胞会在血液和骨髓中堆积，影响正常的血细胞的生成和功能。AML是最常见的急性白血病类型，每年在全球约有30万人被诊断出患有AML，其中约有10%的患者存在IDH2突变。IDH2突变会导致肿瘤细胞产生过量的2-羟基戊二酸（2-HG），这是一种致癌的代谢物质，它可以干扰正常的细胞分化和增殖。
Idhifa恩西地平是基于一项国际多中心、单臂、开放标签的临床试验而获得美国FDA的加速批准的。该试验共纳入了199例携带IDH2突变的R/R AML患者，他们每天口服Idhifa恩西地平100毫克，直到出现不可接受的毒副作用或疾病进展。结果显示，Idhifa恩西地平可以使19.3%的患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴有部分造血恢复（CRh），其中8.1%的患者达到CR，11.1%的患者达到CRh。CR和CRh的定义是：骨髓中髓母细胞比例低于5%，外周血液中无异常细胞，并且无依赖于输血或生长因子。CR和CRh之间的区别是：CR需要正常水平的中性粒细胞和血小板，而CRh则允许低水平的中性粒细胞和血小板。此外，Idhifa恩西地平还可以使4%的患者达到部分缓解（PR），即骨髓中髓母细胞比例降低至少50%，但仍高于5%，外周血液中无异常细胞，并且无依赖于输血或生长因子。总之，Idhifa恩西地平可以使23.3%的患者达到客观缓解（ORR），即CR、CRh或PR。这些缓解持续时间中位数为8.2个月。
Idhifa恩西地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、黄疸、感染、发热、皮疹等。Idhifa恩西地平还可能引起严重的不良反应，如分化综合征（DS）、骨髓抑制、肝功能异常等。分化综合征是一种由于白血病细胞快速分化而导致的严重并发症，表现为发热、呼吸困难、低血压、肺水肿等。分化综合征的发生率为14%，其中3%为严重或危及生命的。分化综合征的治疗需要使用类固醇和其他支持性措施。
Idhifa恩西地平是一种创新的肿瘤代谢药物，它为R/R AML患者提供了一个新的治疗选择，尤其是对于携带IDH2突变的患者。Idhifa恩西地平可以有效地抑制IDH2酶的活性，从而改变肿瘤细胞的代谢状态，诱导肿瘤细胞的分化和凋亡。Idhifa恩西地平的临床试验结果显示了它在R/R AML患者中的显著疗效和可控的安全性。
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