美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一项采用CRISPR基因编辑技术治疗艾滋病的临床试验，这是美国首次允许使用这种技术对艾滋病患者进行干预。该试验由美国宾夕法尼亚大学和泰必达医药咨询公司联合发起，旨在评估CRISPR技术在提高艾滋病患者免疫系统功能方面的安全性和有效性。
CRISPR是一种能够精确修改基因序列的技术，被认为是21世纪最具革命性的生物技术之一。CRISPR技术可以通过切割、插入或替换特定的DNA片段，来修复或改变基因的功能。在医学领域，CRISPR技术有望为治疗遗传性疾病、癌症、感染性疾病等提供新的可能。
艾滋病是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的慢性感染性疾病，目前尚无根治方法。HIV会感染人体的免疫细胞，导致免疫系统功能下降，使患者容易受到各种细菌、病毒、真菌和寄生虫的侵袭。目前，艾滋病的主要治疗方法是抗逆转录病毒治疗（ART），即通过服用抑制HIV复制的药物，来降低HIV在血液中的浓度，延缓免疫系统损伤的进程。然而，ART并不能完全清除体内的HIV，一旦停止服药，HIV就会重新活跃起来。此外，ART也存在一些副作用，如肝脏损伤、骨质流失、心血管风险等。
为了寻找更有效和持久的治疗方法，科学家们开始尝试利用CRISPR技术对艾滋病进行基因治疗。基因治疗是一种通过向细胞内导入正常或改造过的基因，来修复或增强细胞功能的方法。在艾滋病的基因治疗中，科学家们主要采用两种策略：一种是通过CRISPR技术切除HIV基因组，从而清除体内的HIV；另一种是通过CRISPR技术修改免疫细胞上的受体基因，从而阻止HIV感染免疫细胞。
美国批准的这项试验属于后者。该试验将招募45名接受ART治疗且HIV载量低于检测限度的艾滋病患者。首先，科学家们将从患者体内提取出一种名为CD4+ T细胞的免疫细胞，这种细胞是HIV的主要靶细胞。然后，科学家们将使用CRISPR技术，将一种名为CCR5的受体基因从CD4+ T细胞上切除。CCR5是HIV进入CD4+ T细胞的重要通道，切除CCR5基因可以使CD4+ T细胞对HIV免疫。最后，科学家们将修改过的CD4+ T细胞重新注入患者体内，观察这些细胞的存活、扩增和分布情况，以及对患者免疫系统功能的影响。
该试验的灵感来自于一位名为蒂莫西·雷·布朗（Timothy Ray Brown）的艾滋病患者，他被称为“柏林病人”。2007年，布朗因为患有白血病，接受了来自一个罕见的CCR5突变体供体的造血干细胞移植。这次移植不仅治愈了他的白血病，还使他体内的HIV消失了。布朗成为了世界上第一个也是唯一一个被证实治愈艾滋病的人。科学家们希望通过模仿这一案例，用CRISPR技术创造出具有CCR5突变体特性的免疫细胞，从而实现艾滋病的根治。
该试验预计将于2023年开始进行，并持续两年。如果成功，该试验将为艾滋病患者带来新的希望，也将为CRISPR技术在医学领域的应用开辟新的前景。
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