多中心卡斯特曼病(MCD)是一种罕见的淋巴结增生性疾病，常见于艾滋病患者。MCD的发病机制尚不明确，但与人类疱疹病毒8型(HHV-8)感染有关。MCD的临床表现多样，包括发热、贫血、体重下降、腹水、脾大等。MCD的预后较差，目前尚无有效的治疗方法。
近日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了司妥昔单抗注射液(商品名：西尔维，英文名：Sylvant)上市，用于治疗HHV-8阴性的MCD成人患者。这是中国首个获批治疗MCD的药物，也是全球范围内唯一一种针对MCD的靶向药物。
司妥昔单抗是一种人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并中和人白细胞介素6(IL-6)，从而抑制IL-6介导的细胞增殖和炎症反应。IL-6是一种促进淋巴结增生和血管生成的细胞因子，被认为在MCD的发生发展中起重要作用。
司妥昔单抗的上市申请主要基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验(MAVORIC)的结果。该试验共纳入79例HHV-8阴性的MCD成人患者，随机分为司妥昔单抗组和安慰剂组，每两周接受一次静脉注射，直至进展或不耐受为止。主要终点为无进展生存期(PFS)，次要终点包括总生存期(OS)、缓解率(ORR)、持续缓解率(DOR)等。
试验结果显示，司妥昔单抗组的PFS显著优于安慰剂组(中位数分别为不可估计和134天，风险比为0.15，95%置信区间为0.05-0.44，P<0.0001)。司妥昔单抗组的ORR也显著高于安慰剂组(50% vs 18%，P=0.0012)，其中完全缓解率(CR)分别为34%和4%。司妥昔单抗组的DOR也显著长于安慰剂组(中位数分别为不可估计和53天，风险比为0.21，95%置信区间为0.07-0.65，P=0.0055)。两组之间的OS差异无统计学意义(中位数分别为不可估计和44个月，风险比为0.57，95%置信区间为0.28-1.16，P=0.12)。
司妥昔单抗的安全性和耐受性与其已知的不良反应谱一致，最常见的不良反应包括上呼吸道感染、腹泻、皮疹、瘙痒、咳嗽等。司妥昔单抗组的严重不良反应发生率为29%，安慰剂组为21%。司妥昔单抗组的治疗相关死亡率为4%，安慰剂组为3%。
综上，司妥昔单抗是一种有效、安全的治疗HHV-8阴性MCD的药物，为这一罕见病的患者提供了新的希望。司妥昔单抗在中国的上市，也体现了中国药品监管部门对罕见病药物审评的重视和支持，有利于促进罕见病领域的创新和发展。
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