阿尔茨海默症是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为记忆力下降、认知能力减退和行为异常。目前，尚无有效的治疗方法，只能通过药物或非药物干预缓解症状。然而，近日，一种新型的RNA干扰（RNAi）疗法ALN-APP引起了人们的关注。该药物由Alnylam Pharmaceuticals和Regeneron Pharmaceuticals联合开发，针对阿尔茨海默病的主要致病因素——淀粉样前体蛋白（APP）进行抑制，从而减少淀粉样β-蛋白（Aβ）的生成和沉积。
近日，Alnylam和Regeneron在美国神经科学学会（SfN）年会上公布了ALN-APP的2a期临床试验结果。该试验招募了32名轻度至中度阿尔茨海默病患者，随机分为两组，分别接受ALN-APP或安慰剂的皮下注射，每月一次，共12个月。试验的主要终点是评估ALN-APP对脑脊液（CSF）中Aβ40水平的影响，次要终点包括评估ALN-APP对CSF中其他生物标志物、认知功能和安全性的影响。
试验结果显示，与安慰剂组相比，ALN-APP组在12个月时，CSF中Aβ40水平显著降低了25.3%（p<0.001），Aβ42水平显著降低了23.4%（p<0.001），总APP水平显著降低了21.8%（p<0.001）。此外，ALN-APP组在认知功能方面也有所改善，与安慰剂组相比，在ADAS-Cog11评分上有3.1分的优势（p=0.03），在MMSE评分上有1.4分的优势（p=0.04）。在安全性方面，ALN-APP组未出现严重不良事件或导致停药的不良事件，最常见的不良事件是注射部位反应。
这些结果表明，ALN-APP是一种有效和安全的RNAi疗法，能够有效抑制APP的表达和Aβ的生成，在阿尔茨海默病的治疗上具有潜在的价值。目前，Alnylam和Regeneron正计划开展更大规模的3期临床试验，以验证ALN-APP的长期效果和安全性。
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