依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,也叫做eteplirsen或Exondys51,它是由美国sarepta公司开发的。它的作用是通过跳跃突变导致的第51外显子,使得杜氏肌营养不良患者能够产生一定量的功能性肌营养素蛋白,从而延缓肌肉萎缩和功能衰退。
依特立生能治好杜氏肌营养不良吗?它有哪些副作用?
依特立生是一种针对杜氏肌营养不良13%患者的个体化治疗药物,它不能治愈这种遗传性疾病,但是可以减缓病情进展,改善患者的生活质量。目前,依特立生已经在美国、欧盟和日本等地获得批准上市,但是在中国还没有正式进入市场。
依特立生的常见副作用包括:注射部位反应(如红肿、疼痛、硬结等)、皮疹、发热、胸闷、咳嗽等。这些副作用通常是轻微的,可以通过对症处理或减少剂量来缓解。严重的副作用很少发生,但是如果出现过敏反应(如呼吸困难、脸部肿胀等)、心律失常或心力衰竭等情况,应立即停止使用并寻求医疗救助。
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由于依特立生在中国还没有正式上市,很多患者和家属可能会想要通过海外购买的方式来获取这种药物。然而,海外购药并不是一件简单的事情,需要考虑到很多因素,如药品质量、运输风险、关税税率、报关手续等。如果没有专业的指导和帮助,可能会遇到很多麻烦和风险。
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