帕比司他是一种新型的组蛋白去乙酰化酶抑制剂,也叫做Farydak或panobinostat,由瑞士诺华公司开发,主要用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤是一种恶性的血液肿瘤,主要表现为浆细胞在骨髓中异常增殖,导致贫血、出血、感染和骨质破坏等严重的并发症。目前,多发性骨髓瘤还没有根治的方法,只能通过化疗和靶向药物来控制疾病的进展和缓解症状。
帕比司他是一种可以调节基因表达的药物,它可以抑制组蛋白去乙酰化酶的活性,从而增加肿瘤细胞中某些抑癌基因的表达,同时降低某些促癌基因的表达,从而诱导肿瘤细胞的凋亡。帕比司他还可以增强其他靶向药物对肿瘤细胞的杀伤力,例如泼尼松龙和硼替佐米等。
帕比司他的治疗效果已经在多项临床试验中得到证实。其中,一项名为PANORAMA-1的三期临床试验显示,帕比司他联合泼尼松龙和硼替佐米可以显著延长复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期,从8.1个月提高到11.9个月,相当于增加了47%。此外,帕比司他联合方案还可以提高患者的总体反应率和完全反应率,分别从55.7%提高到60.7%,从15.7%提高到27.6%。基于这些数据,美国食品药品监督管理局(FDA)于2015年2月批准了帕比司他作为复发或难治性多发性骨髓瘤患者的一线治疗方案。
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