注射用罗特西普

注射用罗特西普的适应症是需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成人患者。 此药物由Celgene Corporation/ Patheon Italia S.p.A./ Sharp Corporation/ 新基医药咨询（上海）有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的： 确定在任何连续的24周间隔内（从治疗开始至末例受试者完成48周治疗），接受罗特西普 + BSC与安慰剂 + BSC治疗相比，输血负荷（单位RBC/次）相对于基线降低≥33%的受试者比例。 次要目的： 评价罗特西普+ BSC与安慰剂+ BSC对以下指标的影响： - RBC输注负荷降低（在任何连续的12周间隔和规定的固定周期内，输血负荷相对于基线降低≥33%/≥50%的受试者比例；在任何连续的24周间隔内，输血负荷相对于基线降低≥50%的受试者比例） - 输血负荷相对于基线的平均变化 - TI（不依赖输血≥8/≥12周的受试者比例） - 输血负荷减少或TI的持续时间 - 至输血减少的时间 - 输血事件频率 - 铁参数（血清铁蛋白、肝脏铁浓度、心肌铁）和铁螯合治疗的使用 - HRQoL评估，包括TranQoL和SF-36 - 脾脏体积 在中国β-地中海贫血受试者中评价罗特西普与安慰剂相比的安全性 评价罗特西普在中国β-地中海贫血受试者中的免疫原性 评价罗特西普在中国β-地中海贫血受试者中的PK 探索性目的： 评价罗特西普对医疗资源利用的影响

注射用罗特西普的适应症是α-地中海贫血。 此药物由Celgene Corporation/ 百时美施贵宝（中国）投资有限公司/ Patheon Italia S.p.A.生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的: 比较luspatercept加BSC与安慰剂加BSC在α-地中海贫血HbH病受试者贫血中的红系应答 关键次要目的: 比较luspatercept加BSC与安慰剂加BSC对α-地中海贫血HbH病受试者的RBC输注负荷的影响