NFS-02眼用注射液

NFS-02眼用注射液的适应症是ND1突变相关Leber遗传性视神经病变的基因治疗临床试验。 此药物由武汉纽福斯生物科技有限公司/ 纽福斯（苏州）生物科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 本临床研究的目的是评估 NFS-02眼用注射液治疗线粒体 ND1基因突变引起的 LHON的安全性、耐受性和初步疗效。本研究将入组年龄≥ 18岁且≤ 75岁的受试者，并让其接受单次 NFS-02单侧玻璃体内（ IVT）注射，以评估其安全性、耐受性和有效性。所有受试者的临床表现为 ND1突变相关的 LHON引起的视力下降，突变由实验室（经 CLIA认证的实验室）检测为 G3460A位点突变，且视力下降持续时间 >6个月且 <10年。 目前，尚无针对LHON受试者的有效治疗。开发具有新作用机制的药物被认为对未来的临床实践具有重要意义。本研究可以为验证这种新型疗法的安全性、耐受性和有效性提供依据。