Emapalumab
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【招募中】Emapalumab - 免费用药(一项在斯蒂尔病(包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病)继发巨噬细胞活化综合征 (MAS) 或系统性红斑狼疮继发 MAS 的儿童和成人患者中评价 Emapalumab 的疗效、安全性和耐受性、药代动力学及药效学的两队列、开放性、单臂、多中心研究)
Emapalumab的适应症是斯蒂尔病(包括症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病)继发巨噬细胞活化综合征及儿童和成人患者系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征。 此药物由不适用/ 苏庇医药(广州)有限公司生产并提出实验申请,[实验的目的] 本研究主要目的是证明 Emapalumab 治疗症状性青少年特发性关节炎和成人发病型斯蒂尔病继发巨噬细胞活化综合征患者及儿童和成人系统性红斑狼疮继发巨噬细胞活化综合征患者的疗效。 本研究次要目的是证明Emapalumab 在糖皮质激素逐渐减量方面的疗效;评估 Emapalumab 治疗起效时间;评估 Emapalumab 在总体缓解方面的疗效;评估Emapalumab 治疗的持续疗效;评估患者接受 Emapalumab 治疗后的生存情况;评估 Emapalumab 的安全性和耐受性;评估接受 Emapalumab 治疗的患者报告的巨噬细胞活化综合征结局;确定 Emapalumab 的药代动力学特征;确定 Emapalumab 的药效学特征;确定Emapalumab 的免疫原性。