恩西地平，学名Idhifa，是一种针对特定类型白血病的靶向药物。它主要用于治疗携带IDH2基因突变的成年患者，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）。恩西地平的作用机制在于抑制IDH2酶，这种酶在某些白血病细胞中由于基因突变而异常活跃，导致癌细胞的生长和存活。
恩西地平的适应症
恩西地平适用于经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)突变的复发性或难治性急性髓性白血病 (AML)成人患者。这种药物的使用是基于患者的IDH2基因突变状态，而不是传统的白血病分类方法。
恩西地平的用法用量
恩西地平的推荐剂量为每天口服100mg，无论是否进食都可服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。
恩西地平的不良反应
恩西地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素和食欲减低。在临床试验中，约14%的患者出现了分化综合征，这是一种可能危及生命的情况，如果不进行治疗。此外，恩西地平可能通过抑制UGT1A1干扰胆红素代谢，导致胆红素水平升高。
注意事项
- 怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。
- 有生殖能力的女性和有生殖能力的女性伴侣的男性在使用恩西地平治疗期间以及最后一次给药后至少2个月内应使用有效的避孕方法。
疗效与安全性
恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。
结论
恩西地平是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，它为复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用前应进行基因检测，以确认IDH2突变的存在。此外，患者应密切关注不良反应，并在医生指导下使用药物。
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