恩西地平,学名enasidenib,是一种用于治疗特定类型急性髓系白血病(AML)的药物。这种药物针对的是携带特异性IDH2基因突变的AML成年患者。在这篇文章中,我们将深入探讨恩西地平的作用机制、临床试验结果、使用方法以及其他相关信息。请注意,本文中提到的所有价格信息均为示例,具体价格请咨询客服获得最新价格。
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恩西地平的作用机制
恩西地平是一种口服药物,它作为异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的变构抑制剂,能够阻止细胞生长。IDH2基因突变在12-20%的AML成年患者中检测到。恩西地平通过抑制突变IDH2酶,阻断在异常细胞分化中起作用的几种酶,从而抑制白血病细胞的增长。
临床试验结果
恩西地平的批准基于一项开放标签单臂,多中心,双队列临床试验的结果。这项研究招募了199名患有R/R AML和经FDA批准的测试证实的IDH2突变的成年患者。患者以每日100mg的剂量口服恩西地平,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果表明,接受恩西地平治疗的患者表现出完全缓解(CR)或完全缓解,部分血液学改善(CRh)率为23%,CR/CRh的中位持续时间为8.2个月。
使用方法
恩西地平的推荐剂量为每日100mg,与食物无关,直至疾病进展或不可接受的毒性出现。治疗应在专业医生的指导下进行,以确保安全和效果。
不良反应
在服用恩西地平的患者中,最常见的不良反应包括恶心,呕吐,腹泻,胆红素升高和食欲下降。在临床研究期间,严重不良反应的发生率为77.1%。
总结
恩西地平是一种针对特定基因突变的AML患者的革命性治疗方法。它通过抑制突变IDH2酶,为患者提供了新的希望。然而,患者在使用前应咨询专业医生,并了解所有可能的风险和副作用。
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