Isturisa是一种用于治疗库欣氏综合征的药物,它可以抑制肾上腺皮质激素的合成,从而降低皮质醇的水平。Isturisa的通用名是osilodrostat,也有别名RecordatiRare。它由美国RecordatiRare公司生产,于2020年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。
库欣氏综合征是一种罕见的内分泌疾病,主要表现为皮质醇水平过高,导致肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松等多种并发症。库欣氏综合征的常见原因是垂体腺瘤分泌过多的促肾上腺皮质激素(ACTH),或者肾上腺本身的肿瘤或增生。Isturisa可以通过抑制11β-羟化酶(11β-HSD)的活性,阻断ACTH对肾上腺皮质激素合成的刺激,从而达到降低皮质醇水平的目的。
Isturisa的临床试验结果显示,它可以有效地改善库欣氏综合征患者的皮质醇水平和临床症状。下表是Isturisa在两项关键性试验中的主要结果:
试验名称 | 试验类型 | 试验人数 | 试验目标 | Isturisa组结果 | 对照组结果 |
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LINC-3 | 随机、双盲、安慰剂对照 | 137 | 24周内达到正常或近正常的早晨尿游离皮质醇水平 | 53% | 2% |
LINC-4 | 随机、双盲、安慰剂对照 | 73 | 12周内达到正常或近正常的早晨尿游离皮质醇水平,并在36周内维持稳定 | 77% | 8% |
Isturisa的常见不良反应包括恶心、头痛、呕吐、腹泻、疲劳、肌酸激酶升高等。Isturisa还可能导致低皮质醇水平和低肾上腺功能,需要定期监测和调整剂量。Isturisa不适用于孕妇和哺乳期妇女,因为它可能对胎儿和婴儿有害。
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