罗特西普(别名:利布洛泽、Luspatercept、Reblozyl)是一种用于治疗β地中海贫血的药物,它可以刺激红细胞的生成,减少输血的需要。它由美国施贵宝公司开发,于2019年11月在美国获得批准,2020年6月在欧盟获得批准。
罗特西普的治疗效果如何呢?根据临床试验的结果,罗特西普可以显著降低β地中海贫血患者的输血需求。下表是罗特西普在BELIEVE试验中的主要疗效数据:
罗特西普组 | 安慰剂组 |
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输血需求降低≥33%的患者比例 | 21.4% |
输血需求降低≥50%的患者比例 | 10.3% |
平均输血需求降低量(单位:ml/kg) | 1.35 |
罗特西普的安全性也是可接受的,最常见的不良反应是骨骼肌疼痛、关节疼痛、头痛、高血压和疲劳。罗特西普不会增加血栓形成或白血病转化的风险。
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