普拉替尼（别名：Pralsetinib、Gavreto）是一种靶向药物，主要用于治疗携带RET基因突变的癌症，包括甲状腺癌、肺癌和胰腺癌。普拉替尼由美国Blueprint Medicines公司开发，目前已经在美国、欧盟、日本等地获得批准或加速审批。
普拉替尼的作用机制是抑制RET酪氨酸激酶的活性，从而阻断RET信号通路在癌细胞中的作用，抑制癌细胞的增殖和存活。普拉替尼的优势是针对多种不同类型的RET基因突变，包括点突变、重排和融合，具有较高的选择性和效力。
普拉替尼的临床试验结果显示，它对携带RET基因突变的癌症患者有显著的抗肿瘤效果，且安全性和耐受性较好。以下是普拉替尼在不同类型的癌症中的临床试验结果的摘要：
| 癌症类型 | RET基因突变类型 | 普拉替尼用量 | 有效率 | 中位无进展生存期 |
|---|---|---|---|---|
| 甲状腺癌 | RET重排 | 400mg/日 | 60% | 18.4个月 |
| 肺癌 | RET融合 | 400mg/日 | 57% | 17.1个月 |
| 肺癌 | RET点突变 | 400mg/日 | 70% | 未达到 |
| 胰腺癌 | RET融合 | 400mg/日 | 23% | 9.3个月 |
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