普纳替尼(帕纳替尼、Ponatinib、Iclusig、Ponaxen)是什么?

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普纳替尼(帕纳替尼、Ponatinib、Iclusig、Ponaxen)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。 某些形式的CML,即具有T315I突变的CML,对目前的治疗方法(如伊马替尼)具有抗药性。普纳替尼对这些类型的肿瘤有效。

普纳替尼的主要靶点是BCR-ABL,这是一种异常酪氨酸激酶,是CML和Ph+ ALL的标志。 普纳替尼旨在不仅针对天然BCR-ABL,而且还针对其携带突变的同种型,这些突变赋予对现有酪氨酸激酶抑制剂治疗的抗性,尤其包括不存在有效治疗的T315I突变。

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