艾曲波帕是一种口服的血小板生成剂,它可以刺激骨髓产生更多的血小板,从而改善慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者的出血倾向。艾曲波帕的别名有瑞弗兰、Eltrombopag、Revolade和Elbonix,它由印度的natco公司生产。
慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病,导致血小板被错误地识别为异物而被破坏,从而引起血小板数量低于正常水平。血小板是一种参与止血和凝血的细胞,当血小板数量过低时,患者容易出现皮肤紫癜、鼻出血、牙龈出血、月经过多等出血症状,严重时甚至可能发生颅内出血等危及生命的并发症。
艾曲波帕是一种通过口服给药的药物,它可以与血小板前体细胞上的特定受体结合,从而模拟促进血小板生成的天然激素——血小板生成素(TPO)。通过这种方式,艾曲波帕可以增加骨髓中的巨核细胞数量和成熟度,促进更多的血小板释放到外周血液中,从而提高ITP患者的血小板水平。
艾曲波帕的治疗效果已经得到了多项临床试验的证实。下表是一些关于艾曲波帕治疗ITP患者的主要临床试验结果的摘要:
试验名称 | 试验类型 | 试验人数 | 试验分组 | 艾曲波帕剂量 | 主要结果 |
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RAISE | III期随机双盲安慰剂对照试验 | 197例难治性或复发性ITP患者 | 艾曲波帕组 vs 安慰剂组 | 50 mg/日,根据血小板水平调整至25-75 mg/日 | 艾曲波帕组中59%的患者达到了持续至少6周的血小板水平≥50×10^9/L,而安慰剂组仅16%的患者达到了该目标(p<0.001) |
EXTEND | III期开放标签延长试验 | 302例难治性或复发性ITP患者 | 艾曲波帕组(无对照组) | 50 mg/日,根据血小板水平调整至25-75 mg/日 | 艾曲波帕组中79%的患者在至少1个观察点达到了血小板水平≥50×10^9/L,其中52%的患者在至少25%的观察点达到了该目标。艾曲波帕组中出血事件的发生率为33%,其中大部分为轻度或中度。 |
PETIT | II期随机双盲安慰剂对照试验 | 67例儿童ITP患者 | 艾曲波帕组 vs 安慰剂组 | 25 mg/日,根据血小板水平调整至12.5-75 mg/日 | 艾曲波帕组中40%的患者达到了持续至少6周的血小板水平≥50×10^9/L,而安慰剂组仅3%的患者达到了该目标(p<0.001) |
PETIT2 | III期随机双盲安慰剂对照试验 | 92例儿童ITP患者 | 艾曲波帕组 vs 安慰剂组 | 25 mg/日,根据血小板水平调整至12.5-75 mg/日 | 艾曲波帕组中62%的患者达到了持续至少12周的血小板水平≥50×10^9/L,而安慰剂组仅32%的患者达到了该目标(p=0.005) |
从上表可以看出,艾曲波帕对于成人和儿童ITP患者都有显著的治疗效果,可以有效提高血小板水平,减少出血风险,改善生活质量。艾曲波帕的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、皮疹、肝酶升高等,一般为轻度或中度,可通过调整剂量或对症处理而缓解。艾曲波帕的严重不良反应包括血栓形成、肝功能损害、白内障等,需要密切监测和及时处理。
艾曲波帕是一种创新的治疗ITP的药物,它为ITP患者提供了一个新的选择。如果您想了解更多关于艾曲波帕的信息,或者想咨询关于海外就医、药品渠道、医学顾问等服务,请扫描下方的二维码,联系泰必达的专业客服人员,他们会为您提供专业、贴心、高效的咨询服务。
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