司妥昔单抗是一种人源化的单克隆抗体,用于治疗多发性胞浆细胞瘤(MCD),这是一种罕见的免疫系统疾病,导致淋巴结和其他器官肿大。司妥昔单抗的作用是通过与一种叫做白细胞介素6(IL-6)的蛋白质结合,阻止它刺激胞浆细胞的生长和分化,从而减轻MCD的症状。
司妥昔单抗也被称为Siltuximab或Sylvant,是由美国强生公司开发和生产的。它于2014年4月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,成为第一个也是唯一一个用于治疗MCD的药物。它也在欧盟、加拿大、日本等国家和地区获得了上市许可。
司妥昔单抗的功效是通过临床试验得到证实的。在一项名为MCD2001的III期随机、安慰剂对照、双盲、多中心的试验中,共有79名MCD患者参与,其中53名接受司妥昔单抗联合最佳支持治疗(BSC),26名接受安慰剂联合BSC。结果显示,司妥昔单抗组的缓解率(即淋巴结肿大和其他器官肿大完全或部分消退)为34%,而安慰剂组仅为0%。此外,司妥昔单抗组的中位无进展生存期(即没有疾病恶化或死亡的时间)为不可估计,而安慰剂组为5.7个月。司妥昔单抗组的常见不良反应包括皮疹、瘙痒、发热、体重增加、腹泻等。
司妥昔单抗的用法和用量是每三周静脉滴注一次,每次剂量为11毫克/千克体重。治疗应在医生的指导下进行,并根据患者的反应和耐受性调整。司妥昔单抗不适合所有MCD患者,特别是那些伴有人类免疫缺陷病毒(HIV)或人类疱疹病毒8型(HHV-8)感染的患者。在使用司妥昔单抗前,患者应与医生充分沟通,并了解其可能带来的风险和益处。
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