吉妥单抗是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向药物，它是一种抗体-药物偶联物（ADC），由一种针对CD33抗原的人-鼠嵌合单克隆抗体（gemtuzumab）和一种细胞毒性药物（ozogamicin）组成。它的作用机制是通过抗体与CD33阳性的白血病细胞表面结合，然后释放药物进入细胞内，诱导细胞凋亡。
吉妥单抗的别名有吉妥珠单抗、吉妥珠单抗(GB4)、津妥珠单抗、MYLOTARG等，它由美国辉瑞公司生产，于2000年在美国获得批准，但于2010年因安全性问题被撤回。2017年，经过重新评估和临床试验，美国食品药品监督管理局（FDA）再次批准了吉妥单抗的上市，但限定了适应症和用法用量。
| 适应症 | 用法用量 |
|---|---|
| 新诊断的CD33阳性AML患者，年龄≥75岁或不能耐受强化化疗 | 3mg/m2静脉滴注，每4周一次，共2次 |
| 复发或难治性CD33阳性AML患者，年龄≥2岁 | 3mg/m2静脉滴注，每2周一次，共2次 |
吉妥单抗的常见副作用包括发热、恶心、感染、出血、肝功能异常、皮疹等。最严重的副作用是静脉内溶血综合征（VOD/SOS），即肝静脉阻塞症或窦样静脉阻塞综合征，这是一种危及生命的并发症，表现为肝区疼痛、黄疸、腹水和肝功能衰竭。因此，在使用吉妥单抗前，需要评估患者的肝功能和VOD/SOS的危险因素，并在治疗期间密切监测。
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