佩米替尼(别名:Peimeidx,培美替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦)是一种靶向药物,主要用于治疗胆管癌。它是由老挝大熊制药公司开发的,目前已经在美国、欧盟、日本等地区获得批准。
胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤,发生在胆管的上皮细胞中。胆管是连接肝脏和小肠的管道,负责输送胆汁。胆管癌的症状包括黄疸、腹痛、体重下降、食欲不振等。胆管癌的诊断主要依靠影像学检查和组织活检。胆管癌的治疗方法包括手术切除、化疗、放疗和靶向治疗等。
佩米替尼是一种针对FGFR(纤维增长因子受体)家族的抑制剂。FGFR家族是一组参与细胞增殖、分化和迁移的受体酪氨酸激酶。在某些类型的胆管癌中,FGFR家族的基因发生突变或扩增,导致FGFR信号通路异常激活,促进肿瘤细胞的生长和扩散。佩米替尼可以选择性地抑制FGFR1、2和3的活性,从而阻断了肿瘤细胞的生存信号,抑制了肿瘤的发展。
佩米替尼对胆管癌的治疗效果主要依赖于FGFR家族的基因状态。目前,佩米替尼只适用于携带FGFR2融合或重排基因变异的晚期或转移性胆管癌患者。这类患者占所有胆管癌患者的约10%至16%。佩米替尼不适用于其他类型的FGFR基因变异或未检测到FGFR基因变异的患者。
佩米替尼对胆管癌的治疗效果已经在临床试验中得到证实。在一项名为FIGHT-202的三期临床试验中,共有107名携带FGFR2融合或重排基因变异的晚期或转移性胆管癌患者接受了佩米替尼治疗。结果显示,佩米替尼治疗组的客观缓解率(ORR)为35.5%,中位持续时间为7.5个月;中位无进展生存期(PFS)为6.9个月;中位总生存期(OS)为21.1个月。这些数据均优于历史对照组。佩米替尼治疗组最常见的不良反应包括高血磷、眼部干涩、头晕、指甲变化、口腔溃疡等。
总之,佩米替尼是一种有效且安全的靶向药物,对于携带FGFR2融合或重排基因变异的晚期或转移性胆管癌患者,可以提供明显的临床益处。然而,佩米替尼并不适合所有的胆管癌患者,因此在使用佩米替尼之前,需要进行FGFR基因检测,以确定是否符合用药条件。此外,佩米替尼的价格也较高,可能需要根据不同地区的医保政策和个人经济状况进行考虑。
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