多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是一种影响中枢神经系统的自身免疫性疾病,导致神经纤维的髓鞘受损,影响神经信号的传导,引起视觉障碍、肌肉无力、感觉异常、平衡失调等多种症状。目前,MS没有根治的方法,但有一些药物可以延缓疾病的进展,减轻发作的频率和严重程度,改善患者的生活质量。其中,一种名为富马酸二甲酯(Dimethyl Fumarate)的药物,已经在多个国家和地区获得批准,用于治疗复发性-缓解型MS(Relapsing-Remitting MS,RRMS)。
富马酸二甲酯是一种有机化合物,具有抗氧化和抗炎的作用,可以保护神经细胞免受自身免疫反应的损伤。富马酸二甲酯的商品名为Tecfidera,由美国Biogen公司生产。Tecfidera是一种口服胶囊剂,每天服用两次,每次120mg或240mg。Tecfidera的主要副作用是腹泻、腹痛、红斑、皮肤刺激和淋巴细胞减少等。
那么,富马酸二甲酯治疗MS的效果怎么样呢?根据临床试验的结果,Tecfidera可以显著降低RRMS患者的复发率和残疾进展率,提高患者的神经功能和生活质量。在两项为期两年的III期试验中(DEFINE和CONFIRM),Tecfidera与安慰剂相比,分别降低了53%和44%的年复发率(ARR),降低了38%和34%的残疾进展风险(CDP),降低了71%和57%的新或增强的T2异常信号(Gd+ T2 lesions)。此外,在一项为期八年的延长试验中(ENDORSE),Tecfidera继续显示出良好的耐受性和持久的疗效,没有出现新的安全问题。
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