帕比司他(Farydak,panobinostat)是一种新型的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,可以调节基因表达,影响肿瘤细胞的生长和死亡。它是由瑞士诺华公司开发的,已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤(MM)。
多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤,主要表现为浆细胞在骨髓中异常增殖,导致贫血、出血、感染和骨质破坏等严重并发症。目前,尚无根治性的治疗方法,大多数患者会在一定时间内复发或耐药。因此,寻找新的有效药物,提高患者的生存质量和延长生存期,是多发性骨髓瘤治疗的重要目标。
帕比司他是一种口服给药的HDAC抑制剂,它可以通过抑制HDAC6和其他HDAC亚型,增加肿瘤细胞表面的蛋白质泛素化和降解,从而诱导肿瘤细胞凋亡。同时,它还可以通过调节免疫系统和微环境,增强其他药物对肿瘤细胞的杀伤作用。帕比司他与其他靶向药物或化疗药物联合使用,可以显著提高复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效率和无进展生存期。
帕比司他的常见副作用包括血液系统毒性(如贫血、中性粒细胞减少)、消化系统不良反应(如恶心、呕吐、腹泻)、肝功能异常、心电图改变等。因此,在使用帕比司他时,需要定期监测血常规、肝功能、心电图等指标,并根据具体情况调整剂量或暂停用药。另外,帕比司他还有一些特殊的注意事项,例如不能与葡萄柚汁或其他CYP3A4抑制剂同时使用,不能与活疫苗同时接种,孕妇和哺乳期妇女禁用等。
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