依利格鲁司胶囊:一种治疗骨骼畸形的罕见病药

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依利格鲁司胶囊是一种用于治疗骨骼畸形的罕见病药,它的别名有依利格鲁司他Cerdelgaelglustat等,它是由法国赛诺菲公司生产的一种口服药物,它的作用是通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)来降低葡萄糖神经酰胺(GL-3)的合成,从而减轻骨骼畸形的症状。

依利格鲁司胶囊的说明书

依利格鲁司胶囊

依利格鲁司胶囊是一种治疗法布里氏病(Fabry disease)的药物,法布里氏病是一种遗传性的溶酶体贮积性疾病,由于缺乏α-半乳糖苷酶(α-GAL),导致葡萄糖神经酰胺在细胞内积累,引起多个器官和系统的损伤,主要表现为皮肤红斑、眼角膜混浊、肾功能不全、心脏异常和神经系统障碍等。

依利格鲁司胶囊的适应症是成人法布里氏病患者,尤其是那些对静脉注射α-半乳糖苷酶替代治疗(ERT)不适应或无法耐受的患者。依利格鲁司胶囊的作用机制是通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS),减少葡萄糖神经酰胺(GL-3)的合成,从而降低溶酶体内GL-3的贮积,改善细胞功能和器官结构。

依利格鲁司胶囊的用法用量是每日两次,每次1粒,每粒含有84毫克的依利格鲁司他。依利格鲁司胶囊应在每日两顿主要进食之间服用,即早晚各一次。如果忘记服用一次剂量,应在下一次进食之前尽快补服,如果已经接近下一次服药时间,应跳过忘记的剂量,继续按照正常的用药计划服用。

依利格鲁司胶囊的副作用主要有腹泻、胃肠不适、头痛、疲劳、鼻炎、上呼吸道感染等,一般为轻至中度,可自行缓解或经对症治疗后消失。依利格鲁司胶囊的注意事项包括:孕妇和哺乳期妇女应避免使用;肝功能不全或肾功能不全的患者应在医生指导下调整剂量或监测药物浓度;与其他药物同时使用时应注意可能的相互作用,如西咪替丁、酮康唑、利托拉米德等;定期检查血液学指标、肝功能和肾功能等。

依利格鲁司胶囊是一种罕见病药,目前在国内尚未获得批准上市,因此需要寻找国外的购买渠道。如果您有需要,可以联系泰必达客服,我们是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供依利格鲁司胶囊的海外购买咨询服务,帮助您了解药品的相关信息,如价格、质量、运输方式等,并协助您完成海外购药的流程,让您能够安全且快捷地收到正品进口药物。

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