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依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、萎缩和呼吸困难。目前没有根治的方法，只能通过药物和康复来延缓病情的进展。
依特立生是如何治疗DMD的？
依特立生是一种基因治疗药物，它的作用机制是通过RNA剪接技术，跳过DMD基因中第51号外显子（exon），从而修复编码蛋白质的读框（reading frame），使得肌营养不良患者能够产生一定数量的功能性蛋白质，即肌营养素（dystrophin）。肌营养素是一种维持肌肉细胞结构和功能的重要蛋白质，缺乏或缺陷会导致肌肉纤维断裂和死亡。依特立生能够增加患者体内的肌营养素水平，从而减轻肌肉损伤和改善运动能力。
依特立生有哪些不良反应？
依特立生是一种静脉注射的药物，每周一次，每次每公斤体重30毫克。根据临床试验和后市场监测，依特立生的常见不良反应有：
- 注射部位反应：包括红斑、疼痛、肿胀等，通常轻微或中度，可自行消退或通过冷敷等措施缓解。
- 过敏反应：包括皮疹、发热、寒战、头晕等，通常在注射过程中或注射后出现，可通过抗组胺药或皮质激素等药物控制。
- 肾功能异常：包括血尿素氮升高、血清肌酐升高等，通常无明显症状，可通过定期检查血液生化指标来监测。
- 血小板减少：包括血小板计数降低、出血倾向增加等，通常无严重后果，可通过定期检查血常规指标来监测。
- 其他不良反应：包括头痛、恶心、呕吐、腹泻、肌肉疼痛、关节疼痛等，通常轻微或中度，可通过对症治疗或减少剂量来缓解。
如何获取依特立生？
依特立生目前在美国已经获得FDA的批准，但在中国尚未上市。如果你或你的家人患有DMD，并且基因检测结果显示第51号外显子缺失，你可能适合使用依特立生。但是，由于依特立生是一种高价药物，每年的费用可能高达数百万人民币，而且在国内没有正规的渠道购买，你可能面临着很多困难和风险。
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