依特立生(eteplirsen,Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它是由美国sarepta公司生产的。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力和萎缩,最终可能导致呼吸衰竭和心脏衰竭。依特立生是一种能够修复DMD患者基因中的突变,使其能够产生部分功能的肌营养素蛋白,从而延缓肌肉损伤的药物。
依特立生是通过静脉注射给药的,每周一次,每次30毫克/公斤。依特立生在美国已经获得了FDA的加速批准,但在中国还没有正式上市。目前,想要使用依特立生的DMD患者需要通过海外购买渠道来获取。那么,使用依特立生有哪些不良反应呢?你需要知道这些事情。
依特立生的不良反应
根据美国FDA的资料,依特立生的最常见不良反应是:
- 反应部位反应(如红斑、疼痛、肿胀等)
- 平衡失调
- 腹泻
- 皮疹
- 肾功能异常
- 肺功能异常
- 肝功能异常
这些不良反应通常是轻微或中度的,可以通过调整剂量或使用对症药物来缓解或消除。但是,在使用依特立生时,也要注意以下几点:
- 依特立生可能会引起过敏反应(如发热、寒战、呼吸困难等),如果出现这种情况,应立即停止使用并寻求医疗救助。
- 依特立生可能会影响血小板计数和凝血功能,增加出血风险。因此,在使用依特立生前和期间,应定期检查血液指标,并避免使用抗凝血药物或其他可能增加出血风险的药物。
- 依特立生可能会导致心律失常或心脏损伤。因此,在使用依特立生前和期间,应定期检查心电图和心脏超声,并密切监测心率和血压。
- 依特立生可能会与其他药物发生相互作用,影响药效或增加不良反应。因此,在使用依特立生前和期间,应告知医生和药师自己正在使用或计划使用的所有药物,包括处方药、非处方药、维生素、矿物质、草药等。
如何获取依特立生
由于依特立生在中国还没有正式上市,想要使用这种药物的DMD患者需要通过海外购买渠道来获取。但是,海外购买药物并不是一件简单的事情,需要考虑以下几个方面:
- 药品的来源和质量。海外购买药物需要确保药品是从正规的渠道和厂家购买的,有完整的包装和说明书,没有过期或受到污染。
- 药品的价格和费用。海外购买药物需要支付高昂的药品价格和运输费用,而且可能还要承担关税和税费。
- 药品的运输和储存。海外购买药物需要保证药品在运输过程中不受到温度、湿度、震动等因素的影响,而且在到达目的地后能够妥善储存,避免损坏或变质。
- 药品的使用和监测。海外购买药物需要在医生的指导下正确使用,并定期进行必要的检查和监测,以评估药物的效果和安全性。
为了帮助DMD患者更方便地获取依特立生,你可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构来获得购买渠道。泰必达就是一家专业的医药咨询公司,它可以为你提供以下服务:
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