依特立生(eteplirsen,Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它是由美国sarepta公司开发的。DMD是一种遗传性的肌肉退化疾病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力和萎缩,最终导致呼吸衰竭和心脏衰竭。依特立生是一种能够修复DMD患者基因中的突变,使其能够产生部分功能的肌营养素蛋白,从而延缓肌肉退化的进程。
依特立生是通过静脉注射给药的,每周一次,每次剂量为30毫克/公斤。依特立生在美国已经获得了FDA的加速批准,但在其他国家和地区还没有正式上市。因此,如果你想使用这种药物,你需要寻找海外药房或者海外医疗咨询机构来帮助你购买。
依特立生虽然是一种创新的药物,但也不是没有副作用的。根据临床试验和后市场监测的数据,依特立生可能会引起以下不良反应:
- 注射部位反应:包括红肿、疼痛、硬结等,一般较轻微,不需要特殊处理。
- 过敏反应:包括皮疹、发热、气喘等,一般发生在注射过程中或注射后几小时内,需要及时停止注射并寻求医疗救助。
- 肾功能损害:包括血尿素氮升高、肌酐升高等,一般发生在注射后几天内,需要定期检查肾功能并调整剂量或停止注射。
- 血小板减少:包括出血倾向、紫癜等,一般发生在注射后几周内,需要定期检查血常规并调整剂量或停止注射。
- 肝功能损害:包括转氨酶升高、胆红素升高等,一般发生在注射后几个月内,需要定期检查肝功能并调整剂量或停止注射。
以上不良反应的发生率和严重程度因人而异,如果你在使用依特立生的过程中出现任何不适,你应该及时与你的医生沟通,并按照医嘱进行处理。
依特立生是一种昂贵的药物,目前在美国的价格为每年30万美元左右,而且还没有被医保覆盖。如果你想使用这种药物,你需要有足够的经济能力和渠道来购买。你可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构来获得购买渠道,药品直接邮寄到家,价格最优惠,并且签订三方合约,安全且快捷。
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