培米替尼是一种靶向药物，也叫培美替尼、佩米替尼、pemigatinib、pemazyre或达伯坦。它是由美国Incyte公司开发的一种口服的选择性FGFR抑制剂，主要用于治疗胆管细胞癌（CCA）。
胆管细胞癌是一种罕见的肝外胆管恶性肿瘤，占所有肝外胆管肿瘤的90%以上。它的发病率逐年上升，预后不佳，5年生存率低于10%。目前，没有有效的标准化治疗方案，手术切除是唯一可能根治的方法，但大多数患者在诊断时已经无法手术。因此，寻找新的治疗方法和药物是迫切需要的。
培米替尼是针对CCA中常见的FGFR基因突变而设计的药物。FGFR是一种细胞表面受体，参与调节细胞增殖、分化和迁移等过程。FGFR基因突变会导致受体过度激活，促进肿瘤的发生和发展。据估计，约15-20%的CCA患者存在FGFR2融合或重排突变，这些患者的预后更差。
培米替尼可以有效地抑制FGFR2融合或重排突变导致的信号通路异常，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。在一项三期临床试验（FIGHT-202）中，培米替尼对于先前接受过至少一线化疗的局部晚期或转移性CCA患者表现出了显著的抗肿瘤活性。培米替尼组的总体有效率为36%，中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为21.1个月。而安慰剂组的总体有效率为2.3%，中位无进展生存期为2.1个月，中位总生存期为6.7个月。培米替尼组的常见不良反应包括高磷血症（60%）、脱发（49%）、腹泻（45%）、指甲异常（41%）、乏力（39%）、口腔溃疡（38%）、恶心（36%）、便秘（34%）、干眼症（33%）和关节痛（32%）。
根据这些数据，培米替尼于2020年4月被美国FDA批准用于治疗先前接受过至少一线化疗的局部晚期或转移性CCA患者，成为首个针对FGFR突变的CCA药物。培米替尼也在欧盟、日本、中国等地区进行注册申请，有望在未来获得更多国家和地区的批准。
培米替尼是一种创新的靶向药物，为胆管细胞癌患者带来了新的希望。但是，由于它是一种进口药物，价格较高，而且在国内还没有正式上市，很多患者难以获取。这时，可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家，方便快捷。如果您有需要，可以联系泰必达客服，价格最优惠，并且签订三方合约，安全且快捷。
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