厄达替尼(Erdafitinib,Balversa)是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,它可以抑制FGFR家族的活性,从而阻断肿瘤细胞的增殖和生存信号。厄达替尼由孟加拉耀品国际公司开发,于2019年4月获得美国FDA的加速批准,用于治疗经过铂类化疗后仍有FGFR突变或融合的转移性膀胱癌患者。
膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤,约有15%~25%的患者在诊断时已经出现转移。目前,铂类化疗是转移性膀胱癌的一线治疗方案,但是大多数患者会出现耐药或无法耐受。FGFR是一种与肿瘤发生和发展密切相关的受体,约有20%的转移性膀胱癌患者存在FGFR突变或融合。这些患者对铂类化疗的反应较差,预后也较差。因此,针对FGFR的靶向治疗成为了一种新的治疗策略。
厄达替尼是目前唯一被FDA批准用于治疗FGFR突变或融合的转移性膀胱癌患者的药物。它可以有效地抑制FGFR1~4的活性,从而抑制肿瘤细胞的生长和侵袭。厄达替尼的批准是基于BLC2001临床试验的结果,该试验招募了99例经过铂类化疗后仍有FGFR突变或融合的转移性膀胱癌患者,他们接受了厄达替尼8mg每日一次的口服治疗。结果显示,厄达替尼的总有效率为32.2%,中位持续时间为5.6个月。厄达替尼的常见不良反应包括高磷血症、口干、口腔溃疡、皮肤干燥、指甲变形等。
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