普纳替尼是一种靶向治疗慢性髓性白血病(CML)的药物,它的别名有帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen等,它由日本武田制药公司生产。普纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,它可以抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶,从而阻断CML细胞的增殖和存活。
普纳替尼主要适用于治疗经过其他靶向药物治疗后仍然存在BCR-ABL基因突变的CML患者,特别是T315I突变的患者。普纳替尼也可以治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)和其他含有BCR-ABL基因的恶性肿瘤。普纳替尼的治疗效果非常显著,根据临床试验的结果,普纳替尼可以使大部分CML患者达到血液学反应和细胞遗传学反应,甚至分子水平的反应,即BCR-ABL基因在血液中不可检测。普纳替尼也可以延长CML患者的无进展生存期和总生存期。
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